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被稱(chēng)為基因剪刀的CRISPR基因編輯療法在克服了先前阻礙基因治療的主要挑戰后，有望為肺囊性纖維化提供有效且持久的治療。在6月13日發(fā)表于《科學(xué)》的研究中，研究人員成功利用該方法編輯了小鼠肺干細胞DNA，并至少持續了22個(gè)月，這基本是嚙齒動(dòng)物的一生?！俺掷m幾個(gè)月的基因編輯治療讓我十分驚訝，這對各種肺部疾病的潛在治療都是一個(gè)令人興奮的消息?！闭撐淖髡咧?、美國得克薩斯大學(xué)西南醫學(xué)中心（UTSW）的Daniel Siegwart說(shuō)。Siegwart介紹，肺囊性纖維化是由基因突變引起的疾病，會(huì )導致肺和消化系統中黏液積聚?？茖W(xué)家此前已經(jīng)開(kāi)發(fā)出基因編輯技術(shù)，用以修飾有缺陷的肺細胞DNA。但是讓治療藥物進(jìn)入這些細胞是一項挑戰，因為黏液和其他防御機制已經(jīng)進(jìn)化到可以阻擋病原體等進(jìn)入肺部。一個(gè)潛在解決方案是將基因編輯的分子工具搭載于脂質(zhì)納米顆粒（LNP）中，通過(guò)血液輸送穿過(guò)免疫屏障。類(lèi)似的納米顆粒已應用于新冠疫苗，還有團隊利用上述方式成功將基因編輯工具導入人體肝臟。Siegwart說(shuō)，由于LNP自然地靶向肝臟，因此，他帶領(lǐng)團隊在幾年前對該介質(zhì)進(jìn)行了調整，使其靶向肺部。在最新研究中，Siegwart團隊給8周大的小鼠注射了攜帶CRISPR基因編輯工具的肺靶向LNP，以及一種使其能夠識別基因編輯細胞的標記物。在接下來(lái)的22個(gè)月里，研究人員定期分析小鼠肺組織，每次都能發(fā)現標記物。Siegwart說(shuō)，結果令人驚訝，單個(gè)肺細胞通常最多只存活3周，然而，由于上述治療會(huì )影響干細胞，干細胞不斷分裂并產(chǎn)生新細胞，因此基因編輯似乎形成了一個(gè)編輯成熟細胞的補給池。然后，研究人員對從具有特定基因突變的肺囊性纖維化患者身上提取的細胞進(jìn)行了測試，發(fā)現嵌入納米顆粒中的基因編輯系統成功修正了這些細胞中的突變。最后，研究人員將肺靶向LNP靜脈注射到經(jīng)過(guò)基因改造的具有肺囊性纖維化突變的小鼠體內。10天內，該療法修正了小鼠體內50%的肺干細胞突變。比利時(shí)魯汶大學(xué)的Marianne Carlon指出，這是遺傳性肺病領(lǐng)域第一例利用肺靶向LNP高效進(jìn)入肺干細胞進(jìn)行基因治療的事例。Siegwart說(shuō)，如果上述方法在人體試驗中驗證有效，那么肺囊性纖維化患者有望擁有和健康人一樣的肺功能。相關(guān)論文信息：https://doi.org/10.1126/science.adk9428